组合物、脂质颗粒制造试剂盒、物质递送方法和检测方法.pdf

(19)中华人民共和国国家知识产权局(12)发明专利申请(10)申请公布号CN113710233A(43)申请公布日2021.11.26(21)申请号202080020660.X(74)专利代理机构中国贸促会专利商标事务所(22)申请日2020.09.07有限公司11038代理人陈晶晶(30)优先权数据2020-0492192020.03.19JP(51)Int.Cl.A61K9/127(2006.01)(85)PCT国际申请进入国家阶段日A61K45/00(2006.01)2021.09.13A61K47/18(2006.01)(86)PCT国际申请的申请数据A61K47/22(2006.01)PCT/IB2020/0583072020.09.07A61K47/24(2006.01)(87)PCT国际申请的公布数据A61K47/28(2006.01)WO2021/186233EN2021.09.23A61K47/42(2017.01)A61K49/00(2006.01)(71)申请人国立大学法人信州大学A61K51/12(2006.01)地址日本长野县A61P35/00(2006.01)申请人株式会社东芝A61P35/02(2006.01)(72)发明人石原美津子赤星英一中泽洋三权利要求书3页说明书17页斋藤章治序列表4页附图9页(54)发明名称组合物、脂质颗粒制造试剂盒、物质递送方法和检测方法(57)摘要根据一个实施方案，组合物用于将目标物质递送至T细胞恶性肿瘤细胞。所述组合物包含物质递送载体。所述物质递送载体具有脂质颗粒和包封在脂质颗粒中的目标物质。所述脂质颗粒包含至少由式(I)所示的第一脂质和由式(II)所示的第二脂质作为其成分。CN113710233ACN113710233A权利要求书1/3页1.一种用于将目标物质递送至T细胞恶性肿瘤细胞的组合物，所述组合物包含：物质递送载体，其含有脂质颗粒和包封在所述脂质颗粒中的目标物质，所述脂质颗粒含有至少由式(I)所示的第一脂质和由式(II)所示的第二脂质作为其成分：2.权利要求1所述的组合物，其中在所述脂质颗粒的成分中，所述第二脂质的配比占第一部分的40％(摩尔比)或更高，并且所述第一部分由所述第一脂质和第二脂质组成。3.权利要求1或2所述的组合物，其中所述脂质颗粒还包含阳离子脂质、中性脂质、抗聚合脂质和胆固醇中的至少一种作为成分。4.权利要求1至3中任一项所述的组合物，其用于减少或消灭T细胞恶性肿瘤细胞。5.权利要求1至3中任一项所述的组合物，其用于治疗受试者中的T细胞恶性肿瘤。6.权利要求1至5中任一项所述的组合物，其中所述目标物质含有杀细胞基因的mRNA。7.权利要求6所述的组合物，其中所述杀细胞基因选自以下中的至少一种：iCaspase9基因、半胱天冬酶9基因、半胱天冬酶3基因、半胱天冬酶6基因、半胱天冬酶7基因、半胱天冬酶8基因、半胱天冬酶10基因、p53基因、ARF基因、Rb基因、Fas基因、TNF基因、DR4基因、DR5基因、Bax基因、Bak基因、Bim基因、Bid基因、Bad基因、Noxa基因、Puma基因、Smac基因、DIABLO基因和HSV‑TK基因。8.权利要求1至3中任一项所述的组合物，其用于检测T细胞恶性肿瘤细胞。9.权利要求1至3中任一项所述的组合物，其用于诊断受试者中的T细胞恶性肿瘤。10.权利要求8或9所述的组合物，其中所述目标物质是产生第一信号的诊断剂。11.权利要求1至10中任一项所述的组合物，其中所述脂质颗粒还包封pH调节剂、渗透调节剂和/或基因激活剂。12.一种用于将目标物质递送至T细胞恶性肿瘤细胞的脂质颗粒制造试剂盒，所述试剂盒包含脂质混合物，所述脂质混合物含有至少由式(I)所示的第一脂质和由式(II)所示的第二脂质：2CN113710233A权利要求书2/3页13.权利要求12所述的试剂盒，其中在所述脂质混合物中，所述第二脂质的配比占第一部分的40％(摩尔比)或更高，并且所述第一部分由所述第一脂质和第二脂质组成。14.权利要求12或13所述的试剂盒，其还包括目标物质。15.一种将目标物质递送至T细胞恶性肿瘤细胞的方法，所述方法包括：使物质递送载体与T细胞恶性肿瘤细胞接触，所述物质递送载体包含脂质颗粒和包封在所述脂质颗粒中的目标物质，以及所述脂质颗粒含有至少由式(I)所示的第一脂质和由式(II)所示的第二脂质作为其成分：16.权利要求15所述的方法，其中所述目标物质包含杀细胞基因的mRNA。17.权利要求15或16所述的方法，其中在所述脂质颗粒的成分中，所述第二脂质的配比占第一部分的40％(摩尔比)或更高，并且所述第一部分由所述第一脂质和第二脂质组成。18.权利要求15至17中任一项所述的方法，其中所述T细胞恶性肿瘤细胞通过所述接