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用于调节Ataxin 3表达的化合物、方法和药物组合物.pdf

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本发明涉及一种修饰寡核苷酸,其具有阻碍Ataxin3表达的活性且具有下述任一个的核酸碱基序列或该核酸碱基序列中包含的连续的17个碱基的核酸碱基序列。1)TCGGGTAAGTAGATTTTC(序列号239)、2)GAAGTATCTGTAGGCCTA(序列号240)、3)GGACTGTATAGGAGATTA(序列号241)4)GGTTATAGGATGCAGGTA(序列号242)、5)AGGTTATAGGATGCAGGT(序列号243)、6)GAAGCTAAGTAGGTGACT(序列号244)、7)TGAAGCTAAGTAGGTGAC(序列号245)、8)CCTAGTCACTTTGATAGA(序列号246)、9)GGAACATCTTGAGTAGGT(序列号247)、10)GGTGTTCAGGGTAGATGT列)(序列号248)、11)GGATACTCTGCCCTGTTC(序列号249)、12)GGTGTCAAACGTGTGGTT(序列号250)、13)CCGTGTGCTAGTATTTGT(序列号251)、14)TAGTAGAGTTTTGCTTGG(序列号252)、15)GATGTAGTAGAGTTTTGC(序列号253)、16)TGATGTAGTAGAGTTTTG(序列号254)、17)CTGATGTAGTAGAGTTTT(序列号255)、19)GCAAGTTGGTTTGTGGTA(序列号256)、20)TCTAGGCAATTGTGGTGG(序列号257)、21)GTAACTCTGCACTTCCCA(序列号258)、22)GTCATCCCTATGTCTTAT(序列号259)、23)GTCATATGGTCAGGGTAT(序列号260)、24)TGTCATATGGTCAGGGTA(序列号261)、25)ATGTCATATGGTCAGGGT(序列号262)及26)TATGTCATATGGTCAGGG(序列号263)。