基因细胞治疗CDMO行业研究-新兴赛道-蓬勃.docx

基因细胞治疗CDMO行业研究新兴赛道，蓬勃1、细胞治疗：新一代药物，处于快速增长阶段细胞治疗是新一代肿瘤治疗方式细胞治疗又称为基于细胞的基因治疗（CellbasedGeneTherapy），目前主流的细胞治疗是指将细胞经基因工程改造后回输用于疾病治疗的方法。经基因工程改造后的细胞可能具备多种功能，如靶向性、免疫增强等。随着2017年两个CAR-T产品获批上市，细胞治疗进入商业化的新时期。细胞治疗与常规疗法在形式、递送、治疗上有较大区别基因与细胞疗法与传统药物在药物形式上有较大区别，药物形式是DNA、RNA或者细胞。区别于传统疗法，基因细胞治疗更倾向于一针解决问题。传统疗法主要治疗目标是缓解症状或者延长寿命，基因细胞治疗则是潜在治愈疗法。细胞治疗经历30年临床探索，有望进入快速发展期基因细胞治疗于1990年开始开展临床试验，2005年首款溶瘤病毒上市，2017年首款CAR-T产品上市。进入快速发展阶段。CAR-T疗法采用个性化制备及治疗流程CAR-T，ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。通过将识别肿瘤相关抗原的scFv和胞内信号域（通常为CD3ζ或FcεRIγ）在体外进行基因重组，通过病毒侵染嵌合到患者T细胞，使患者T细胞表达肿瘤抗原受体，经过纯化和大规模扩增后的T细胞，也即CAR-T细胞。CAR-T：优势与挑战并存，技术仍处于升级阶段CAR-T细胞疗法的优势是疗效直接且持久，挑战分别来自三个方面：①副反应管理要求更高（细胞因子风暴、脱靶毒性、神经毒性）；②实体瘤治疗效果受制于微环境；③个性化定制导致成本高昂；④运输半径小、资本投入大。目前细胞疗法的技术仍处于升级阶段。2、研发需求和应用痛点共同催生基因细胞治疗CDMO行业繁荣细胞基因治疗临床热情持续，带来CDMO行业需求EvaluatePharma预计，基因细胞治疗市场从2017年的10亿美元发展到2024年的440亿美元，复合年增长率达到65%。从基因细胞治疗项目数量看，也逐渐成为主要研究方向之一。2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1,300项。截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项；其次为中国，累计超过300项。细胞治疗CDMO帮助降低治疗成本降低细胞疗法生产成本：T细胞肿瘤免疫疗法通过从患者或者捐献者外周血分离获得特定亚群的T细胞，进一步激活、基因修饰获得CAR-T细胞，扩增培养从而到达治疗级别的细胞数，再经过洗涤浓缩回输患者体内进行治疗。CAR-T制作过程的无菌操作、纯度、制备结果的安全性等质量控制对后期的疗效有着重要影响，所以确保生产过程的标准化和自动化，做到药效和风险可控是首要任务。细胞治疗CDMO：质粒、病毒载体和CMCCAR-T生产流程复杂，高额的成本限制了应用：在细胞基因治疗历史上，2017年是关键的一年。随着诺华制药Kymriah（Tisagenlecluecel）的上市、吉列德制药（KitePharma）Yescarta（Axicabatgeneciloleucel）的上市和SparkTherapeutics的Luxturna（voretigeneneparvovecrzyl）的上市批准，细胞和基因疗法终于崭露头角。尽管开辟了新方向，但高额的生产成本限制了应用。在推出Kymriah嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，诺华因其47.5万美元的标价而受到批评。YescartaCAR-T疗法的标价略低，为37.3万美元，Luxturna基因疗法的标价为每只眼睛42.5万美元。全球和中国基因治疗CRO行业快速增长。根据弗若斯特沙利文预测：2016年至2020年，全球基因治疗CRO市场规模从4.0亿美元增长至7.1亿美元。随着基因治疗行业的快速发展，未来全球基因治疗CRO市场规模将持续稳步增长，预计于2025年增至17.4亿美元。2016年至2020年，中国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元，预计将于2025年增至12.0亿元。3、基因细胞治疗CRO及CDMO主要公司中国基因细胞治疗CRO/CDMO公司快速崛起中国基因细胞治疗CRO/CDMO公司快速崛起。其中，药明康德具备综合服务能力，金斯瑞以质粒为特色，和元生物以慢病毒为特色，昭衍新药在基因细胞治疗安评领域优势明显，均为细分领域龙头。金斯瑞生物(蓬勃生物)：基因细胞治疗CDMO龙头金斯瑞蓬勃生物（GenscriptProbio）是南京金斯瑞生物科技有限公司旗下的生物医药CDMO业务。母公司金斯瑞生物科技持股82.75%，高瓴资本持股17.25%。上一轮融资1.5亿美元，投后估值约10亿美元。目前金斯瑞蓬勃生物已建立整合的创新生物药CDMO平台，主要包括两大服务领域：治疗