2012年美国FDA批准的新药.doc

2012年美国FDA批准的新药

谷卡匹酶（Glucarpidase）——BTGInternationalInc.甲氨蝶呤解毒药。甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药，主要通过对二氢叶酸还原酶的抑制而阻止肿瘤细胞的生长和增殖，其在正常情况下可经肾排泄，但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭，而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤，使之长时间高水平存在于血液中，可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡、肠内膜损伤、皮疹甚至死亡。目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙，然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。是一种应用重组DNA技术，在经遗传工程修饰的大肠杆菌中产生，相对分子质量为83000,其在体内可将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产物4-脱HYPERLINK"http://drugs.dxy.cn/drug/86999.html"氧-4-氨基-N10-甲基蝶酸（DAMPA）HYPERLINK"http://drugs.dxy.cn/drug/8894.html"和谷氨酸，为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径，从而可有效缓解肾功能障碍用药者的中毒症状。2.巨大戟醇甲基丁烯酸酯（IngenolMebutate）——LEOPharmaAS细胞死亡诱导剂，用于日光性角化病（ActinicKeratosis）的局部治疗。光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病，是一种由持续日晒引起的癌前病变，可进一步演变为鳞状细胞癌（SquamousCellCarcinoma）。巨大戟醇甲基丁烯酸酯是从澳大利亚植物Euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗AK的具体作用机制尚不明确。3.阿西替尼（Axitinib）——PfizerInc.多靶点激酶抑制剂（VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR、cKIT），用于一线治疗失败的晚期肾癌（RenalCellCarcinoma）。近期获批用于治疗肾癌的药物包括索拉菲尼（2005年）、舒尼替尼（2006年）、坦西莫司（2007年），依维莫司（2009年），贝伐单抗（2009年）、帕唑帕尼（2009年）。4.中文名未知（Vismodegib）——GenentechInc.(RocheGroup)SMO受体（SmoothenedReceptor）拮抗剂（阻断Hedgehog信号通路），用于治疗成人晚期基底细胞癌（BasalCellCarcinoma）。基底细胞癌是三大皮肤癌之一，另两种为鳞状细胞癌、恶性黑色素瘤，Vismodegib是首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。5.中文名未知（Ivacaftor）——VertexPharmaceuticalsInc.HYPERLINK"http://drugs.dxy.cn/drug/58550.html"CFTR（CysticFibrosisTransmembraneRegulator，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白）增效剂，用于治疗G551D突变的囊性纤维化（CysticFibrosis）。囊性纤维化是白人中最常见的威胁生命的遗传性疾病，该病CFTR基因突变所引起，CFTR的缺陷或缺失可造成肺部细胞膜上离子流通过量减少，最终导致慢性肺部感染以及渐进性肺损伤。美国约48%的CF患者其CFTR基因上有双拷贝F508del突变，40%的患者有单拷贝F508del突变，约4%的患者则有单拷贝G551D突变。F508del突变的个体，其体内CFTR蛋白不能有效地到达细胞表面；而对于G551D突变的个体，其CFTR蛋白虽存在于细胞表面，但并不能发挥正常作用。Ivacaftor通过增强CFTR的离子运输能力，改善CFTR蛋白的功能。6.他氟前列腺素（Tafluprost）——Merck&Co.Inc.前列腺素类似物，用于治疗开角型青光眼（Open-AngleGlaucoma）、眼高压症（OcularHypertension）。他氟前列腺素能选择性激动前列腺素FP受体（前列腺素有DP、EP、FP、IP、TP五种亚型），促进房水经葡萄膜巩膜流出，降低眼内压。他氟前列腺素是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药，药效与拉坦前列腺素（Latanoprost）类似，但持续时间更长。7.中文名未知（Lucinactant）——DiscoveryLaboratoriesInc.肺表面活性剂（西那普肽+DPPC+POPG+PA），用于预防早产儿呼吸窘迫综合征（RespiratoryDistressSyndrome）。Lucinactant是在西那普肽（Sinapultide）的基础上，根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品，用于模拟人肺表面活化蛋白B。8.中文名未知（Peginesatide）——A