美国新药研发成果丰硕FDA批准新药分析.doc

精选资料

可修改编辑

美国新药研发成果丰硕-2014年FDA批准新药分析

2014年美国食品药品管理局（FDA）药品评价和研究中心（CDER）共批准了41个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）（不包括FDA生物制品评价与研究中心批准的疫苗、血液制品等产品）。这一数字高于2013年的27个和2012年的39个，达到最近的低谷2007年批准新药数量（18个）的一倍多，成为自1996年以来批准新药最多的一年。其中，肿瘤治疗领域有9个药物获得批准，由此成为获批药物最多的领域。其次，还包括4个糖尿病治疗药物、4个新型抗菌药物，特别新型抗菌药物的获批对目前疲软的该领域新药研发无疑起着积极的推动作用。除此之外，其他各领域也值得关注。抗肿瘤药物势头依旧雷莫卢单抗（Ramucirumab）商品名Cyramza。2014年4月21日，该药获FDA批准，用于治疗晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。Ramucirumab是特异性阻断血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）及下游血管生成相关通路的人源化单克隆抗体，可治疗不可切除的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌，或者那些经含铂类或含氟尿嘧啶治疗方案治疗后发生进展的上述患者。色瑞替尼（Ceritinib）商品名Zykadia。该药于2014年4月29日获得批准，用于某些类型晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。色瑞替尼是一种间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂，可阻断促进癌细胞发生蛋白，用于既往经惟一被批准的ALK酪氨酸激酶抑制剂克唑替尼治疗过的有转移的ALK阳性NSCLC患者。贝利司他（Belinostat）商品名Beleodaq。该药是一种新型异羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，于2014年7月3日获FDA批准上市，用于治疗侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该药是自2009年以来第3种获准用于这一罕见疾病治疗的药物，另外两种药物分别是2009年批准的叶酸类似物代谢抑制剂普拉曲沙注射剂（Folotyn）和2011年批准的HDAC抑制剂罗米地辛（Istodax）。Idelalisib商品名Zydelig。2014年7月23日，口服激酶抑制剂Idelalisib被FDA批准用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤和小淋巴细胞性淋巴瘤，但同时有治疗相关性致死性严重毒性的黑框警告。派姆单抗（Pembrolizumab）商品名Keytruda。2014年9月4日，FDA授权加速批准Pembrolizumab用于对其他治疗不再反应的晚期或不可切除的黑色素瘤。Pembrolizumab是FDA批准的首个人程序性死亡受体-1（PD-1）类药物。奈妥匹坦+盐酸帕洛诺司琼（Netupitant+palonosetronhydrochloride）商品名Akynzeo。2014年10月10日，FDA批准该复方制剂用于治疗实施癌症化疗患者的恶心及呕吐。盐酸帕洛诺司琼于2008年获得批准，用于预防癌症化疗开始之后急性期（24小时内）产生的恶心和呕吐。奈妥匹坦是一种新药，用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期（从化疗后25~120小时）产生的恶心和呕吐。两种药物起协同作用，不同时间的止吐，让药效持续时间更长。Blinatumomab商品名Blincyto。2014年12月3日，该药获FDA批准用于治疗费城染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病(B细胞ALL)患者。免疫疗法具有独特的作用机制，特别是Blinatumomab对于白血病患者疗效较好。认识到这种新型疗法的潜力，FDA曾主动与赞助商协商对该药进行突破性疗法指定，以促进这一新型药物的批准。奥拉帕尼（Olaparib）商品名Lynparza。2014年12月19日，FDA批准该药用于有缺陷的BRCA基因晚期卵巢癌治疗，同时还批准了同伴诊断测试产品BRACAnalysisCDx。Olaparib是聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂，参与修复受损的DNA。Nivolumab商品名Opdivo。该药是2014年12月22日FDA加速批准的另一个抗PD-1药物，用于其他药物无效而不可切除或转移性（晚期）黑素瘤的治疗。该药由百时美施贵宝提交上市申请，表明有可能明显改善上述严重疾病治疗的安全性及有效性。FDA分别授予Nivolumab突破性治疗药物资格、优先审评资格和孤儿药资格，并比计划提前3个月获批上市。糖尿病治疗药物再放光彩达格列净（Dapagliflozin）商品名Farxiga。2014年1月8日，FDA批准钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂达格列净用于2型糖尿病的治疗，同时要求生产商就药物相关风险开展上市后研究。达格列净是FDA批准的第2个SGLT2抑制剂，首个SGLT2抑制剂为2013年3月获准上市的卡格列净。这两种口服药物的作用机