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医学统计学（高级篇）

医学统计学是一门涉及医学领域数据分析、设计试验、制定研
究方案的学科，其研究目的是寻找医学问题的答案，为临床实
践提供决策依据和科学依据。本文将从高级角度介绍医学统计
学的重要性、概念和方法，以及与医学临床研究的关系。

一、医学统计学的重要性

随着临床医学科技的不断发展，今时今日的医生们必须面对大
量涉及医学统计学的临床试验数据。那么，医学统计学对于临
床实践的重要性是什么呢？

首先，医学统计学是临床医生制定临床研究方案的主要工具，
也是评估研究结果的依据。它可以提供数据分析和预测技术，
帮助临床医生识别疾病的发生机制、决定疾病诊断方法和治疗
方案，降低研究方案的偏差，加强研究结果的稳定性和可信度。

其次，医学统计学可以提供数据清洗和质量控制技术，可以减
少数据错误和缺失的影响，提高数据和样本的可信性和有效性。
医学研究取得的每一项数据都需要精确、完整和可靠，因此医
学统计学的数据清洗和质量控制技术是必不可少的。

第三，医学统计学可以提供超过传统方法的数据分析技术，如
生存分析、因子分析、聚类分析、主成分分析等。这些新型的
统计分析方法可以更加正确地识别变量之间的关系、发掘变量
的内在结构和分类，从而得出更为稳定和准确的研究结果。

最后，医学统计学可以建立概率模型，借助统计概率理论、贝
叶斯统计和机器学习等方法探索数据的潜在规律和变量实现的
影响，从而预测疾病发生的风险、评估医疗方案的效果和制定
治疗方案的决策。

因此，医学统计学是医学临床研究中不可或缺的工具，只有深
入学习和掌握医学统计学，才能使医学科研有规可循化，提升
科研水平和有效性。

二、医学统计学的基础概念

1、样本与总体

样本是从总体中随机抽取的一个个体或变量的集合。总体是研
究者想要研究的全部群体。通常，样本是总体的一个有限部分，
并用样本数据来估计总体的性质。

2、频数、频率与概率

频数表示某种特定数值出现的次数。频率是在样本中某数值出
现的频率，通常用百分数表示。该频率被称为相对频率。概率
是指某事件的出现可能性，通常用一个介于0-1之间的数字表
示。

3、均值、中位数、众数

均值是所有数值之和除以总数（样本、总体），是评估数据分
布中心的常用指标；中位数是排序后处于中间位置的数值，是
评估数据分布中心的一种方法；众数是数据中出现最频繁的数
值，是评估数据分布模式的常用指标。

4、方差、标准差

方差是各数据离均差平方和的平均，描述了离散程度；标准差
是方差的平方根，是常用的评估数据分散程度的指标。

三、医学统计学的研究方法

1、描述性统计方法

描述性统计方法是描述和汇总样本的数学和统计特征的方法。
其中包括：频率分布表、直方图、箱线图、散点图等，以及对
于数据中心和分散性的测量指标，如均值、中位数、标准差和
方差等。

2、推论性统计方法

推论性统计方法是基于样本数据对于总体进行推论的方法，其
趋近于推断样本结果的一般性是适用于总体的。该方法包括抽
样、置信区间、假设检验、方差分析等。

3、实验设计方法

实验设计方法是研究不同研究群体或不同治疗方法的实验规划
与分析的方法，以确定研究规划的科学性，数据样本的准确性，
及实验结果的可靠性。

四、医学统计学与临床研究的关系

医学统计学在临床研究中是必不可少的。未经过充分的统计分
析的研究结果是没有科学依据的，并且不能解释结果背后的机
制。更重要的是，药物研究、治疗和预防的决定需要大量的数
据支持，只有调整数据结果、分析变量的影响，才能发现新的
预防和治疗方法或改进现有的方法。

例如，随机控制试验（RCT）是目前评估药物疗效和副作用的
金标准，它需要在基于统计原则，随机选择和分配参与研究的
病人，并将可计量数据对学科进行分析。这需要识别并跟踪各
种实验结果，并评估这些结果的可信度。

此外，临床研究中的数据分析建立在对数据清洗和质量控制的
依赖上。只有准确、精确、完整并拥有高可用性和可靠性的数
据，才能使分析结果得到更好的验证和高信度确认。

总之，医学统计学是临床实践和研究的重要工具，帮助临床医
师制定科学的研究方案、提出新的预防和治疗方案、发现疾病
危险因素并确定其预测模型，提高科学研究的质量和效率，推
动临床医学进步。五、常用医学统计学方法

1、基础统计方法

（1）描述性统计方法：包括测定平均值、方差、标准差、中
位数、众数等，能够反映样本的中心位置和离散度。

（2）推论性统计方法：包括置信区间、假设检验、方差分析、
相关分析、回归分析等，能够推断样本结果是否适用于总体，
并对样本结果的一般性做出推论。

2、生存分析

生存分析（SurvivalAnalysis）是一种能够研究疾病发生对生
存时间产生影响的方法。其研究对