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新型阳离子脂质化合物.pdf

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本发明涉及脂质化合物,其可以单独使用,或者与其他脂质组分例如中性脂质、带点脂质、类固醇和/或它们的类似物、和/或聚合物缀合的脂质联合使用,以形成用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒。在一些实例中,将脂质纳米颗粒用于递送核酸,例如信使RNA和/或反义RNA。还提供了使用这类脂质纳米颗粒来治疗和/或预防各种疾病的方法。在一个实施方案中,提供了具有下式(I)结构的化合物:或其盐或其异构体或其N?氧化物,其中R1、R2如文中所定义还提供了包括一种或多种前述结构式(I)的化合物和治疗剂和/或预防剂的药物组合物。在一些实施方案中,药物组合物还包括选自中性脂质、带电脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质的一种或多种组分。这类组合物对于形成用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒是有用的。在其他实施方案中,本发明提供了向有需要的受试者施用治疗剂和/或预防剂的方法,所述方法包括制备包含结构式(I)的化合物的脂质纳米颗粒物和治疗剂和/或预防剂的药物组合,并向受试者递送组合物。