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药物设计与新药研发
药品是用于预防、治疗、诊断人体疾病，有目的地调节人体生理功能并规定有适应证或者功能主治、用法和用量的物质，它包括中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及其制剂、抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊断药品等。随着科学技术的进步与人类保健事业的发展,药物已成为一类不断推陈出新的特殊商品。因此新药研究与开发对人类自身的发展有着重要意义。然而，什么是新药呢？
新药（NewDrugs）是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《HYPERLINK"http://baike.baidu.com/view/1003252.htm"\t"_blank"药品管理法》以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》，新药系指未曾在HYPERLINK"http://baike.baidu.com/view/61891.htm"\t"_blank"中国境内上市销售的药品。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品，亦属于新药范畴。新药的来源包括：天然产物、半合成化学物质、全合成化学物质。
新药的研究是一项由化学、生物学、医学领域内多种学科相互渗透、相互合作的复杂系统工程，涉及分子生物学、分子药理学、药物化学、分析化学、药剂学、制药工艺学等学科，需要经过药物的设计与筛选、化学合成与改造、药效学与药动学研究、工艺与制剂、质量检测与控制、安全性与临床的评价、市场反馈等等许多步骤。新药的研究和开发风险大，耗资巨，周期长，但其收益与支出的高比例引起了社会投资者的极大兴趣，持续不断地投入巨资进行新药的研制。我国新药研究及评审制度逐步与国际接轨，这无疑给新药开发带来一定难度。
创制新药首先要寻找到具有特定生物活性的新型化合物，人不能凭空想象设计新型药物，而是以活性化合物为样板进行改造、简化、修饰得到。这一样板化合物称先导化合物（Leadcompound）。药学发展史告诉我们，天然产物是发现新药的重要来源。紫杉醇、辛伐他汀等许多疗效确切的药物都是来自植物、动物及微生物中。阿莫西林、己烯雌酚等许多全合成、半合成药物是在天然药物的基础上研究开发出来的。我国传统医药历史悠久，中草药种类丰富，优先研究开发天然药物已取得大多数人共识。
现代生物工程技术的发展使天然药物的开发展现出广阔的前景。利用转基因动植物来生产有用活性成分，今后将越来越受到重视。科学研究结果表明，内源性活性物质，神经递质、酶、活性多肽或外源性小分子药物均作用于机体内的靶点。基于疾病过程的分子病理生理学分析，针对其关键环节及限制性步骤，进行分子设计，是产生先导物的重要方法。新型药物作用靶点的发现，必然带来新型药物的发现。寻找新的药物作用靶点，已成为新药研究的重要内容。
计算机辅助药物设计，是药物设计的有力工具，使用计算机各种软件，可研究各分子间和基团间的相互作用，在屏幕上显示出分子的三维化学结构模型，可随意将分子整体或局部作平移和旋转，模拟药物与受体间契合情况，研究药物分子的药效构象和与受体作用的动态过程，设计筛选出新的药物分子。最佳磺胺类药物、抗结核药物、抗肿瘤等药物的研究都采用了药物筛选的方法。为提高新药筛选的命中率，新的筛选模型、先进的生物检测方法不断出现。采用离体受体或酶实验模型，可在分子水平细胞水平进行初步筛选。组合化学是在同一时刻制备出数目众多用于生物评价的群集分子的筛选方法，即用数学组合法，顺序同步地共价连接结构上的相关构件，批量合成不同分子实体，建立大容量化合物库，进行集约快速筛选，其速度比传统筛选方法快千百倍甚至上万倍。组合化学在肽类、寡核苷酸类药物合成中成功的例子很多。苯并二氮卓和二氢吡啶类化合物库的建立是非肽类药物合成的成功例子。组合化学提高了先导化合物出现的速度和概率，是新药研究的重大突破。
对现有药物进一步研究，可以得到药效特异性，药动合理性，较低不良反应的新药类似物。
设计应用药物构效关系的经验规律及药物设计的原理和方法：保留药物分子的药效基团，对其进行结构改造或修饰，可获得新型药。对吗啡化学结构的改造得到了阿片受体拮抗剂及具有吗啡样镇痛作用的合成代用品。对萘啶酸的结构改造得到了某些抗菌作用完全可与优良半合成头孢菌素媲美的喹诺酮类抗菌药。
设计前体药物可使药物药效学和药动学性质更加完善合理。前体药物是利用药物分子中某些基团与暂时转运基团、载体基团，形成可裂解的共价键，进入体内在代谢酶或水解作用下产生出原药并发挥药理作用。前药丁酰塞他洛尔增加了塞他洛尔的脂溶性，提高了吸收性能。制成滴眼剂透过角膜能力增加了5倍。抗肿瘤药毒性较强，以抗体作为载体与药物相结合，显示很强的靶位特异性和选择性抗体导向酶催化前药，是最近发展起来的一种新药设计策略。目的是提高药物特异性，羧肽酶制成的偶联物已于临床中应用，其余的酶均