我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究.docx

我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究
论文题目：我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究
摘要：罕见病是指发生人数在一定范围内十分稀少的疾病，通常是指罕见病发生率每10万人口不超过6人的疾病。我国据统计，有超过7000种罕见病，其中绝大多数缺乏有效治疗手段和药品。本文通过文献调研和数据分析，探讨我国罕见病药品的可及性及采购使用现状。结果表明，我国罕见病药品在尚未建立统一的政策法规和审评审批流程下，具有高昂的研发成本、严苛的审批要求、不确定的药物市场和复杂的药物供应链等多种问题。在这种背景下，医疗保障、药品审批和药品供应等多个环节之间都存在不协调、缺失以及受利益驱动的现象，导致罕见病患者无法获得及时的诊疗服务与药品支持。因此，建议我国应该立即出台针对罕见病药品的专门法规，构建针对罕见病患者的药品审批、医保支付、科研激励和药品供应等政策机制，同时推进罕见病药品研究和开发，加强对于罕见病治疗的专业化医疗体系建设，提升罕见病患者的保障水平。
关键词：罕见病；药品可及性；采购使用现状；政策机制
一、引言
罕见病属于一类疑难杂症，在我国与全球范围内都占有较大比例。尽管我国拥有丰富的自然资源和先进的医疗科技手段，但是罕见病的诊治和药物治疗上仍然存在比较大的困难。这主要是由于罕见病药品的缺乏，同时也受到我国医疗保障体系的限制，导致罕见病患者的治疗、康复和生存都面临着很大挑战。本文旨在通过文献调研和数据分析，探讨我国罕见病药品的可及性及采购使用现状，从而为政府和患者提供相应的参考。
二、罕见病药品的现状
1.罕见病的分类和研究
罕见病通常是指发生率极低的疾病，这些疾病往往具有遗传性、多系统受累、复杂多样的表现和进程不同的共通点。我国罕见病的数量较多，根据现有的统计数据，估计全国约有7000种罕见病，每种罕见病的患者数量在数百到数千人不等，全国罕见病患者数目达到2350万人次。我国罕见病药品的研究和开发相对滞后，一些罕见病甚至还没有相应的治疗方法和药品。
2.罕见病药品的可及性问题
在我国，由于罕见病患者的数量相对较少，罕见病药品的研究和生产成本往往很高，不但需要大量的研究资金，还需要高水平的研究人员和科研设备，这些无疑都增加了罕见病药品的研发难度和成本。此外，由于目前还没有针对罕见病药物的审评审批标准，因此罕见病药品的审批流程也比较复杂，审批时间长、审批周期长，这都是影响罕见病药品可及性的因素之一。此外，由于市场小、价格高、利润低，罕见病药品生产厂商数量很少，从而进一步影响了罕见病药品的供应数量和价格。
3.罕见病药品的采购使用现状
我国中央和地方政府都出台了一些政策来保障罕见病患者的就医和用药，比如将罕见病药品纳入国家基本医疗保险、建立国家手足口病药物配送保障体系、开展重大新药创制、开展临床试验、建立药品抗癌药免费救助和试点等，但由于罕见病药品的研制难度大，临床试验时间长，所以国内罕见病药物供应较为匮乏，同时药品价格也较高，这对患者的治疗带来了一定的负担。
三、政策建议
1.建立专门法规
对罕见病药物的研究和开发，目前尚未有法律法规进行支持和保障。因此，应当针对罕见病药品开展相关法律法规制定，以明确疾病的诊断标准和评估价格，加强对疾病的研究和开发。
2.构建政策机制
应当制定关于罕见病药品审批、医保支付、科研激励和药品供应等多方位的政策机制，加强针对罕见病患者的药品生产、供应以及医疗保障。加强对罕见病药品的评估，合理制定药品价格标准，保障患者的权益。
3.推进研究和开发
应当鼓励高等院校和科研机构联合开展罕见病药品的研究和开发，提高罕见病药品的研究和开发水平，降低罕见病药品的研发成本，增加罕见病药品的供应量和品种。
4.建立专业化医疗体系
罕见病的诊疗和治疗应该由具备专业知识和技能的医生来负责，所以应当建立起相应的专业化医疗体系，加强医护人员的培训以及各种相关设施的建设。
四、结论
本文通过对罕见病药品的可及性及采购使用现状进行研究，发现罕见病药品在我国面临着多种困难和挑战。这需要全社会共同努力，采取措施，加快罕见病药品研发和市场化速度，提高罕见病患者的保障水平，给患者更好的治疗和康复带来更多的希望。同时，也需要国家、社会、企业等多方面的支持和协调，形成对罕见病治疗的全面保障。