基因治疗.ppt
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1234567血红蛋白四聚体91011121314151617181920212223242526272829303132333435Atoh1DirectstheFormationofSensoryMosaicsandInducesCellProliferationinthePostnatalMammalianCochleaInVivoMichaelC.Kelly,QingChang,AlexPan,XiLin1,,andPingChen373839404142434445464748495051525
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第十一章本章,我们讨论4个问题。1.概述2.基因治疗的原理3.基因治疗中外源基因导入技术4.基因治疗的应用研究定义:二、基因治疗的策略(二)基因取代或基因干预体细胞——目前常用体细胞有:①淋巴细胞②骨髓细胞③内皮细胞④皮肤纤维细胞⑤肝细胞⑥肌细胞⑦角化细胞(keratinoyte)⑧多种肿瘤细胞基因治疗的基本程序(基本原理或基本步骤):基因治疗的基本程序(基本原理或基本步骤):基因工程基因治疗1.目的基因应用或研究基因标志基因+治疗基因2.载体(原核或真核)(真核)3.靶细胞原、真核真核4.DNA体外重组
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基因治疗回答如下几个问题:什么叫基因治疗?Whatisgenetherapy?基因是如何传递的?Howaregenesdelivered?哪些疾病可用基因治疗?Whichdiseasescanbetreated?临床试验的最新情况?Whatisthestatusofcurrentclinicaltrails?基因治疗的前景如何?Whatarethefutureprospects?第一节概述1.基因治疗的概念一般是指将限定的遗传物质转入患者特定的靶细胞,以最终达到预防或改变特殊疾病状态为目的的治疗方法。基因
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基因治疗的发展及其应用前言1.基因治疗1.1基因治疗的现状1.2肿瘤的基因治疗1.2.1免疫基因治疗1.2.2药物敏感性基因治疗1.2.3肿瘤抑制基因治疗2、基因治疗技术2.2基因治疗载体2.2.1病毒性载体2.2.2噬菌体载体3基因治疗所面临的问题4.发展前景参考文献
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一、基因治疗的概念基因治疗的类型目的基因的选择与制备受体细胞的培养载体的选择将目的基因导入靶细胞(导入方法的选择)转导细胞的筛选和鉴定基因治疗的安全性监测和疗效评价二、基因治疗的基本程序(一)目的基因的制备(方法)(二)基因导入方式(方法)的选择(三)基因导入的病毒学方法1.逆转录病毒载体逆转录病毒的结构特征如莫洛尼氏鼠白血病病毒(Mo-MLV)基因组结构:逆转录病毒载体的构建逆转录病毒载体的构建(续)如何获得高效转染、高安全性的重组逆转录病毒?重组逆转录病毒:假病毒颗粒的产生并感染靶细胞逆转录病毒载体重