《中药新药用于慢性便秘临床研究技术指导原则》(征求意见稿)起草说明【模板】.pdf

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《中药新药用于慢性便秘临床研究技术指导原则》
（征求意见稿）起草说明

慢性便秘是临床常见病，中医药治疗慢性便秘有一定
的临床特色和优势，但一直以来没有发布过中药新药用于
慢性便秘的临床研究指导原则。随着国内外对于相关适应
症研究的不断进展，为了进一步挖掘和开发中医药优势病
种和特色治疗方法，推动符合具有中医药特点技术标准体
系的建设，特开展了《中药新药用于慢性便秘临床研究技
术指导原则》制定工作。
一、起草背景
慢性便秘属于中医的“便秘”范畴，现阶段慢性便秘
概念较为笼统，包括功能性、器质性、药物相关性等不同
原因引起的便秘，目前关于慢性便秘没有明确的诊断标
准；同时，功能性便秘、器质性便秘和药物相关性便秘发
病机制各不相同，定位于治疗慢性便秘的中药新药在制定
临床研究方案时如何设置纳入、排除标准存在一定困难。
如何全面准确地反映中药治疗本病临床研究和评价的重大
进步和发展，引导中药新药临床研究更加科学并符合客观
规律，同时又能启发和促进研究者极大地发挥主观能动

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性，是本指导原则撰写面临的重大挑战。
二、起草过程
本指导原则制定工作于2017年11月正式启动，由相
关适应症中西医专家和药审中心审评人员共同组成起草
组。2018年3月22日召开了初稿讨论会，2018年8月10
日召开了扩大的专家讨论会。
三、主要内容和特点
（一）指导原则的主要内容
本指导原则旨在为针对慢性便秘而开发的中药新药的
临床研究提供建议和一般性方法学指导，其内容涵盖中药
新药用于慢性便秘的临床定位、西医诊断标准、中医证候
诊断标准、受试者选择、中止/退出标准、基础治疗与合并
用药、疗程和观测时点设计、有效性评价、安全性评价、
临床试验的质量控制和随访等试验设计方面的关键内容。
（二）指导原则的特点
1.慢性便秘属临床常见病，目前已有已上市药物用于
治疗该疾病，从安全性角度考虑，本指导原则中强调了不
鼓励含蒽醌类成份的单味药物长期用于慢性便秘。
2.中药新药治疗慢性便秘的临床定位着重于改善便秘
的症状，提高患者生存质量。考虑到临床用药的实际需
要，本指导原则突出了中医药临床处方用药的优势和特
色，设置了短期和长期两个临床定位，短期疗效着重评价

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临床症状的缓解；长期疗效着重评价防止复发和安全性。
同时，对定位于改善肠道动力等针对相关机制的药物研发
也留有空间，并提供了相关的指导和建议。
3.在有效性研究与评价方面，本指导原则中主要疗效
指标、观测时点和有效性评价方法的设计参考了目前国际
通行的技术标准和相关要求，同时兼顾了中药新药的自身
特点；在中医证候疗效评价方面，建议根据不同证型的主
症、次症、胃肠道症状和非胃肠症状特点及其变化情况综
合制定了合理的证候评价标准。
4.在指导原则的撰写上，强调了指导原则对药品研发
具有的指导作用是基于对若干个案进行总体分析后形成的
具有普遍意义的技术要求，而不应成为药品研发的指令和
公式；同时中药新药的研发是创新活动，指导原则不能完
全代替研究者的临床实践和思考，鼓励研究者合理创新，
充分发挥主观能动性。研究者若能以充分的证据说明本指
导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认
可。
四、重点问题说明
（一）关于诊断标准
慢性便秘的诊断目前无明确标准，本指导原则参照国
际《罗马IV：功能性胃肠病》功能便秘诊断标准，组织国
内权威胃肠病研究专家充分讨论达成共识，形成本指导原

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则中推荐的慢性便秘诊断标准，但尚需临床验证。
（二）关于受试者选择
对于临床研究的纳入、排除标准，本指导原则按照功
能性便秘给与相应推荐。但撰写具体临床试验方案时应根
据药物的功能主治及具体病证定位确定入组人群。通常情
况下慢性便秘治疗的适应症主要为慢性功能性相关的便
秘，如果定位于特定病因所致的便秘，应进行单独研究。
（三）关于疗程
目前，慢性便秘的用药和随访疗程暂无明确标准，慢
性便秘的治疗存在间歇或连续长期用药的可能性，从安全
性考虑，按照国际通行技术要求，应在足够样本量中至少
观察12个月。考虑到中药新药处方基本源于在中医理论指
导下使用的临床经验方，处方具有一定的人用经验，同
时，慢性便秘的疾病特点为排便次数减少、粪便干硬和
（或）排便困难，病程至少6个月，临床治疗有别于急性
便秘中病即止，多需要一定的治疗周期，因此本指导原则
推荐用药疗程应不少于8-12周。在具体药物的临床试验设
计中，可根据试验药物的不同特点和临床定位开展短、
中、长疗程的探索性试验研究，建议长期疗效在停药后观
察不少于12周。
（四）关于中医证候诊断与疗效评价
本指导原则根据2017年中华中医药学会脾胃病分会最

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新发布的《便秘中医诊疗专家共识意见（2017）》列出了临
床常见的7种证候，中药新药研发可不限