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一种用于治疗亨廷顿病的RNA递送系统.pdf

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本申请提供一种用于治疗亨廷顿病的RNA递送系统。该系统包括病毒载体,所述病毒载体携带有能够治疗亨廷顿病的RNA片段,所述病毒载体能够在宿主的器官组织中富集,并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗亨廷顿病的所述RNA片段的复合结构,所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织,实现对亨廷顿病的治疗。本申请提供的用于治疗亨廷顿病的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证,成药性非常好、通用性强,具有极好的经济效益和应用前景。