一种基因线路、RNA递送系统及其应用.pdf
小长****6淑
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一种基因线路、RNA递送系统及其应用.pdf
本申请提供一种基因线路、RNA递送系统及其应用。其中,基因线路包括至少一个能够抑制基因表达的RNA片段和/或具有靶向功能的靶向标签,基因线路能够被递送至宿主体内,并在宿主的器官组织中富集,自组装形成复合结构,通过RNA片段抑制基因的表达,从而对疾病进行治疗。递送系统包括上述基因线路以及能够将基因线路递送至宿主的器官组织中富集的递送载体。本申请提供的基因线路兼具靶向功能与治疗功能,能够快速且准确的到达靶器官和靶组织发挥治疗作用,效率高,效果好;本申请提供的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证,成药性好、
一种基于病毒载体的RNA递送系统及其应用.pdf
本申请提供一种基于病毒载体的RNA递送系统及其应用。其中,该RNA递送系统包括病毒载体,所述病毒载体携带有所需递送的RNA片段,所述病毒载体能够在宿主的器官组织中富集,并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有所述RNA片段的复合结构,所述复合结构能够进入并结合目标组织,将所述RNA片段送入目标组织。本申请提供的基于病毒载体的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证,成药性非常好、通用性强,具有极好的经济效益和应用前景。
一种基因组件、含有此基因组件的递送系统及其应用.pdf
本发明公开了一种基因组件,所述基因组件包括用于表达RNA序列的DNA序列以及与该DNA序列能够形成至少80%互补的补偿序列,所述RNA序列为miRNA?2911序列或与该miRNA?2911序列同源性大于85%的序列;并公开了含有此基因组件的递送系统及其应用。本发明的有益效果为:本发明的基因组件以及递送系统能够在体外和体内实验中提高exosome中microRNA2911有效成分的含量,能够有效提高细胞内microRNA和补偿序列含量,以及基于这种microRNA体外合成生物学方式对下游靶蛋白的作用效果。
一种基于核酸纳米结构的基因递送系统及其制备方法和应用.pdf
本发明公开了一种基于核酸纳米结构的基因递送系统及其制备方法和应用。所述基因递送系统包括核酸脚手架链和核酸订书钉链,所述核酸脚手架链包括目标基因的正义链和反义链的全部核酸序列,所述核酸脚手架链与多个核酸订书钉链通过碱基互补配对自组装形成核酸纳米结构。本发明通过将长序列功能基因作为脚手架链精确整合到核酸纳米结构中,实现了靶向递送长序列功能基因的目的,获得了精准调控目标基因表达的效果;此外所述核酸纳米结构的制备方法简单易行且具有普适性,生产效率高,有望应用于各类疾病的治疗中,并促进相关产品的推广与使用。
一种用于治疗帕金森的RNA递送系统.pdf
本申请提供一种用于治疗帕金森的RNA递送系统。该系统包括病毒载体,所述病毒载体携带有能够治疗帕金森的RNA片段,所述病毒载体能够在宿主的器官组织中富集,并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗帕金森的所述RNA片段的复合结构,所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织,实现帕金森的治疗。本申请提供的用于治疗帕金森的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证,成药性非常好、通用性强,具有极好的经济效益和应用前景。