他克莫司治疗难治性重症肌无力患者的临床疗效及其对淋巴细胞亚群的影响的任务书.docx

他克莫司治疗难治性重症肌无力患者的临床疗效及其对淋巴细胞亚群的影响的任务书
一、选题背景
难治性重症肌无力（refractorymyastheniagravis,RMG）指接受了高剂量的胆碱酯酶抑制剂（acetylcholinesteraseinhibitor，AChEI）、皮质类固醇和其他免疫抑制剂等传统治疗方法后仍无明显好转或复发的肌无力患者。RMG的主要特点是病情持续进展，以及治疗效果不佳、复发率高等，严重影响患者生活质量，出现不可逆的严重并发症时还可危及生命。
他克莫司（tacrolimus，FK506）是一种新型的免疫抑制剂，于1994年通过FDA批准上市，主要用于预防和治疗器官移植排斥反应，此外还用于其他自身免疫性疾病的治疗。在肌无力治疗中，已有多项研究证实他克莫司能有效改善RMG患者的临床疗效和减少复发率，但是对于其精确作用机制以及对于淋巴细胞亚群的影响尚不清楚。因此，开展此次研究旨在探究他克莫司在RMG治疗中的作用及其对淋巴细胞亚群的影响。
二、研究目的
1.探究他克莫司作为RMG的新型治疗手段的临床疗效。
2.分析他克莫司治疗RMG的安全性。
3.研究他克莫司对淋巴细胞亚群的影响。
三、研究内容与方法
1.研究对象：符合RMG诊断标准的患者50例。
2.研究设计：随机、双盲、安慰剂对照试验。
3.方法：
（1）将研究对象随机分为两组，即实验组和对照组。实验组接受常规治疗外加口服他克莫司，对照组接受常规治疗外加安慰剂口服。
（2）评价指标：收集患者基本情况和临床疗效数据；通过抗酸菌荚膜肽（acetylcholinereceptor,AChR）抗体水平、肌肉力量测定等observationtechniques检测两组患者的病情改善情况；通过淋巴细胞表面标志物检测，分析其CD4+、CD8+T细胞亚群变化及其与治疗效果的关系。
4.研究周期：近2年。
四、预期成果
1.研究将评估他克莫司用于RMG治疗的临床疗效和安全性。特别是对于对传统治疗无效或难以忍受的患者，本研究预期能为他克莫司作为新型治疗手段的成效提供证据。
2.研究也预期能够为淋巴细胞亚群监测在免疫治疗中的应用提供理论支持。
3.研究结果有望在临床科研中具有推广意义，促进RMG治疗的研究和临床应用。