基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体的合成及性能研究的任务书.docx

基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体的合成及性能研究的任务书
一、任务背景
随着基因治疗逐渐成为治疗很多疾病的前沿和趋势，寻找更加高效稳定的基因载体也成为研究的热点之一。基因载体是通过向体内传递编码的基因，实现缺失或异常基因的修复或替换，从而达到治疗目的。传统的基因载体，如病毒、nakedDNA等，存在一系列无法避免的问题：易引发免疫反应、导致基因表达低效、安全性难以保证等。因此，基于高分子构建新型基因载体，是当前研究的热点之一。
II、任务目的
本次研究旨在通过合成基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体，并通过对其性能的研究，为基因治疗提供更加高效、稳定、安全的基因载体。
III、任务内容
1.合成基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体
通过合成PDMAEMA为主链，引入多种不同功能基团的副基团，设计构建新型高分子基因载体。选取较优的结构设计方法和条件，确定相关合成方法。
2.表征合成的高分子基因载体的性质
通过FTIR、^1HNMR等技术，对合成的高分子进行表征，分析其结构以及化学性质。
3.研究高分子基因载体的基因传递能力
利用体外实验样品，分析高分子基因载体的基因递送效率。通过测定细胞存活率、荧光素酶基因表达能力等参数，研究高分子基因载体的基因传递能力，评估其在基因治疗方面的潜力。
IV、任务计划
1.合成高分子基因载体，预计时间2个月。
2.表征高分子基因载体的性质，预计时间1个月。
3.研究高分子基因载体的基因传递能力，预计时间3个月。
V、预期成果
1.成功合成基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体。
2.成功表征合成的高分子基因载体的结构和性质。
3.成功评估新型高分子基因载体的基因传递效率，并探究其相关机制。
VI、参考文献
1.Chen,Q.;He,C.;XiaoJ.;Zhang,L.;Zhang,X.;Li,Y.;Chang,G.;Zhang,H.;Zhuang,X.;Chen,X.;Up-regulatingND2byrescuingETFBimprovesmitochondrialfunctionandoxidativestressinovariancancercells.Theranostics.2021,11,6021-6039.
2.LuoD,HaverstickK,BelchevaN,HanE,SaltzmanWM.Poly(ethyleneglycol)-conjugatedPAMAMdendrimerforbiocompatible,high-efficiencyDNAdelivery.Macromolecules.2002;35(8):3456-3462.
3.ZhuY,LiuY,LiW,SongC,XueQ,HuangZ,etal.Biodegradablepolyethylenimine-basedgenecarrierswithpoly(aminoacid)grafts.Biomaterials.2013;34(34):8778-8790.
4.SuttonD,NasongklaN,BlancoE,GaoJ.Functionalizedmicellarsystemsforcancertargeteddrugdelivery.PharmaceuticalResearch.2007;24(6):1029-1046.