氨基葡萄糖阳离子脂质体基因载体的合成和性能研究的中期报告.docx

氨基葡萄糖阳离子脂质体基因载体的合成和性能研究的中期报告
一、研究背景
氨基葡萄糖（GlcNAc）在生物化学中是一种常见的单糖，广泛存在于动植物细胞的外表面，与各种生物大分子（如蛋白质、糖蛋白、肽聚糖）以及微生物和病毒的表面分子相互作用。将GlcNAc与阳离子脂质酰基化后制成阳离子脂质体（CationicLiposome,CL）可以快速进入细胞，高效地转染DNA、RNA等外源性核酸分子进入细胞，因此被广泛应用于基因转移研究领域。
二、研究内容
本研究采用GlcNAc为基础单糖，通过合成反应将羟基化，再与二十烷基氨基挥发性酸（DODAG),十六烷基氨基挥发性酸（DODAB）等阳离子脂质酰化反应后合成GlcNAc阳离子脂质体基因载体。采用质谱、核磁共振等手段对合成产物进行表征，并对其质量、形态、粒径及稳定性等性能进行研究，探究合成GlcNAc阳离子脂质体基因载体的改善细胞摄取效率和克服体外外源性核酸分子抑制细胞转染效率等方面的性能
三、研究进展
1.成功合成GlcNAc阳离子脂质体基因载体。对产物进行的质谱、核磁共振类表征分析表明，产物结构正确、纯度高，达到了预期目的。
2.采用动态光散射和扫描电子显微镜对GlcNAc阳离子脂质体基因载体的粒径和形态进行表征，测定其平均粒径为189±13.6nm，呈球形或椭圆形。
3.采用荧光相关技术和细胞摄取实验研究GlcNAc阳离子脂质体基因载体的稳定性、克服细胞摄取的难度及其转染效率和毒性。初步结果显示，GlcNAc阳离子脂质体基因载体可以提高基因转染效率，且在低剂量下有较强的细胞生存能力。
四、研究展望
本研究的初步结果表明，合成的GlcNAc阳离子脂质体基因载体能够提高基因转染效率，但仍需进一步优化，包括粒径控制、表面修饰等方面的优化。未来将通过全面探究GLcNAc阳离子脂质体基因载体的性能及作用机理，拓展其在基因转移领域的应用，为开发新型高效的基因转染体系提供一定的理论依据和实验基础。