Akt基因治疗肝硬化门静脉高压症的实验研究的任务书.docx

Akt基因治疗肝硬化门静脉高压症的实验研究的任务书
任务书
1.背景介绍
肝硬化门静脉高压症（PHT）是肝脏疾病的最终阶段，伴随着门静脉的阻塞和肝脏的功能失调。目前治疗PHT的方法主要是控制症状和预防并发症发生，但并不能治愈PHT。因此，研究新的治疗方法对PHT患者至关重要。
Akt基因是调节B细胞生成和T细胞活化的一种重要基因。Akt基因的表达水平与PHT的发生和发展密切相关。因此，使用Akt基因进行基因治疗可能能治愈PHT，但该方法尚未得到广泛应用。
2.研究目的
本研究旨在探索使用Akt基因治疗PHT的可行性，同时评价其治疗效果和副作用。
3.研究方法
3.1研究对象
选择20例PHT患者作为研究对象，年龄在18-65岁之间，符合下列条件：
-门静脉压力梯度>10mmHg
-肝功能Child-Pugh评分在A或B项
-无感染或出血病史
3.2研究设计
本研究采用单盲、随机分组、安慰剂对照的方式进行。分为实验组和对照组，每组各10人。
实验组：使用Akt基因进行基因治疗。
对照组：使用安慰剂进行治疗。
3.3实验方法
将实验组的Akt基因复制到质粒中，然后通过肝脏定向转染的方式将其注入患者体内。对照组则注入安慰剂。
于治疗前、治疗第1、2、4、8、12周进行门静脉压力梯度、肝功能、肝脾大小等指标的监测及记录。
3.4数据处理与统计方法
采用SPSS软件对数据进行处理和分析，包括方差分析和t检验。
4.预期结果
预期结果是，在治疗12周后，实验组患者的门静脉压力梯度、肝功能和肝脾大小等指标均有所改善，疗效明显优于对照组；同时，实验组的不良反应和副作用较低，安全性较高。
5.计划进度
研究计划为期1年。其中，前6个月为实验阶段，后6个月为数据统计和分析阶段。具体计划如下：
第1个月：患者招募和确诊
第2-3个月：实验设计和准备工作
第4-10个月：实验阶段
第11-12个月：数据统计和分析
6.重要意义和社会价值
本研究通过采用Akt基因进行基因治疗的方法，探索了一种新的治疗PHT的途径，为PHT患者提供了新的治疗选择。同时，该方法可为其他疾病的治疗开辟新的研究方向，具有重要的临床应用前景和社会价值。