基因工程药物研究.doc

基
因
工
程
论
文

姓名：罗珑
学好：20061987
班级：城市规划（2）班

基因工程药物研究

摘 要：基因工程诞生二十余年，运用于医药行业研制和开发基因工程药物，已取得长足进步。迄今为止，已有近一百个基因工程新药上市，并有数百种正在研制和开发中。可以预计，基因工程药物的发展具有强大的生命力。
关键词：基因药物；基因工程；DNA；重组技术； 应用前景
1. 引 言
自1972年DNA重组技术诞生以来,生命科学进入了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领域。基因工程技术的迅速发展不仅使医学基础学科发生了革命性的变化,也为医药工业发展开辟了广阔的前景,以DNA重组技术为基础的基因工程技术改造和替代传统医药工业技术已成为重要的发展方向。
2. 基因工程
2.1 基因
基因是脱氧核糖核酸（DNA）分子上的一个特定片段。不同基因的遗传信息，存在于各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使使核糖核酸（mRNA），知道合成特定的蛋白质，使基因得以表达。
2.2 基因工程
基因工程是利用重组ＤＮＡ技术，在体外对生物的基因进行改造和重新组合，然后导入受体细胞内进行无性繁殖，使重组基因在受体细胞内表达，产生出需要的基因产物。
基因药物
3.1基因工程药物的概念
基因工程药物又称生物技术药物,是根据人们的愿望设计的基因,在体外剪切组合,并和载体DNA 连接,然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞),使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。
基因工程药物的本质是蛋白质，生产基因工程药物的方法是：将目的基因连接在载体上，然后将导入靶细胞（微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞），使目的基因在靶细胞中的到表达，最后将表达的目的蛋白质提纯做成制剂，从而成为蛋白类药或疫苗。若目的基因直接在人体组织靶细胞表达，就称为基因治疗。
利用基因工程技术生产药品的优点在于：大量生产过去难以获得的生理活性物质和多肽；挖掘更多的生理活性物质和多肽；改造内源生理活性物质；可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。
3.2基因工程药物现状
据不完全统计，欧美诸国目前已经上市的基因工程药物近100种，还有约300种药物正在临床试验阶段，处于研究和开发中的品种约2000个。近两年基因药物上市的周期明显缩短，与一般药物研究开发相比，基因工程药物研究投入大。基因重组技术的发源地和众多基因工程药物的第一制造者———美国，每年在这方面的投资高达数十亿元，制定了相应的优惠政策以刺激其发展，已成为国际公认的现代生物技术研究和开发的“领头军”。日本、欧洲等地也都根据各自的特点制定出符合本国国情的发展战略和对策，亚洲的韩国、新加坡等也着手这方面的研究和开发。
4.基因工程技术在新药开发中的应用
基因工程技术是与医药卫生产业结合极为紧密的高新技术,它的发展为发现有新颖药理作用的先导化合物提供了重要手段,已导致了新药研发方法的革命。
4.1重组受体与药物筛选
在新药研究开发中日益广泛使用的受体筛选模型所需的受体往往来自动物体内,传统的受体制备是从大量的组织匀浆中提取,数量有限,因而不利于大量筛选。
4.2转基因动物与药物筛选
在医学研究中转基因动物可以“真实”地体现目的基因的活动特征,将分子水平、细胞水平、整体水平的研究有机地联系起来,可在不破坏活体原有系统的前提下,对一个或多个因素进行研究,使问题简化。利用转基因动物可建立敏感动物品系及人类相同疾病的动物模型用于药物筛选,避免了传统的动物模型与人类某种症状相似的疾病在致病原因、机理不尽相同的缺点,其结果准确,经济,试验次数少,大大缩短试验时间,现已成为人们试图进行药物“快速筛选”的一种手段。目前,已经培育出较多的转基因动物用于药物筛选研究,并已在抗肿瘤药物、抗艾滋病病毒药物、抗肝炎病毒药物、肾脏疾病药物的筛选中取得突破性进展。
5. 基因药物的前沿技术
基因药物的直接体内基因治疗发展迅速,新型基因药物不断产生。现着重介绍对效果比较肯定关于基因药物的几项前沿技术，基因疫苗、反义RNA药物、三链DNA 药物这三种新型基因药物技术的基本方法。
6.基因药物的现状和应用及部分基因药物
生物技术的开发迅猛异常、日新月异。生物技术的核心是基因工程, 基因工程技术最成功的是用于生物治疗的新型药物的研制。已有近50种基因工程药物投入市场, 产生了巨大的社会效益和经济效益。生物技术用于疾病的预防和疑难病症的治疗已经成为现实。基因药物主要为以下几个系列：
一、干扰素系列(IFN)
二、白介素系列
三、集落刺激因子类药物(CSF)
四、其他基因工程药物
7. 基因药物的发展前景
与传统制药相比，生物制药有便于大规模生产、利润高、生