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造血干细胞移植

造血干细胞移植（henmotapoieticstemcelltransplantation,HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graftversushostdisease,GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。GVHD同时伴有移植物抗白血病（graftverusleukemia,GVL）作用，肿瘤复发率低。如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。

一、骨髓移植

异基因骨髓移植
（allogeneicbonemarrowtransplantation,al-lo-BMT）
【适应证】
（一）恶性疾病
1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acutemyelogenousleukemia,AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedenthematologicdisease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16,t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。②诱导缓解治疗无效或缓解后复发的AML者应尽早行allo-HSCT。③AMLM3型，由于维A酸等诱导分化治疗联合化疗疗效较好，一般主张在第二次完全缓解（CR2）后自体或allo-HSCT，如PML/RARα融合基因（—），可行自体HSCT，如第二次诱导治疗未缓解，则行allo-HSCT。另外，M3型经标准诱导治疗失败，应行allo-HSCT。
（2）成人急性淋巴细胞白血病（acutelymphoblasticleukemia-a,ALL），特别是高危或存在一引起染色体异常t(4;11),t(8;14)或t(9;22)的ALL患者在第一次完全缓解（firstcompleteremis-sion,CRI）后，allo-BMT。对未缓解者应争取allo-HSCT。目前多个移植中心的结果提示急性白血病缓解后尽快行造血干细胞移植，其疗效远高于持续化疗。
2．慢性髓系白血病（chronicmyeloidleukemia,CML）对50岁以下的患者应早做allo-BMT，确诊后1年以内的慢性期患者做allo-BMT效果较佳，第二次慢性期（CP2）患者allo-BMT的疗效虽不及第一次慢性期者，但骨髓移植仍是CML-CP2目前最有效的治疗方案。而加速期或急变期的疗效差，尽管移植后复发移植相关死亡率高，成功率低，但此时有效的治疗方法仍为allo-HSCT。CML加速期或急变期时根据病情转变急性白血病类型选择诱导治疗方案，争取使其再回到慢性期，行allo-HSCT或应用甲磺酸伊马替尼达血液学或细胞遗传学反应后再行allo-HSCT。
3．骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndrome,MDS）根据MDS的国际预后评分系统（InternationalPrognosticScoringSystem,IPSS），将MDS分为：低危、中危-1、中危-2、高危四组（见表3-9-1和表3-9-2）。一般认为中、高危组的患者尽早行HSCT效果较好，具体适应证为：①病情不稳定的低、中危-1组或病情稳定的中危-1组，年龄≤55岁，或体能状态良好（ECOG0,1,2）者。②年龄≤55岁或体能状态良好的中危-2与高危组患者，对于年龄＞55岁，体能状态良好者，可行非清髓allo-HSCT。
表3-9-1MDS的IPSS
预后
因素积分00．51．01．52．0骨髓原始细胞（%）（Marrowblasts）＜55-10-11-2021-30核型（Karyotype）良好中间不良血细胞减少（cytopenias）0-1系2-3系表3-9-2MDS的风险分组1）
风险分组综合评分低危0中危-10.